Treatment and long term follow-up of children and young adults with familial hypercholesterolemia.
Gisle Langslet, medisinsk ansvarlig ved Lipidklinikken OUS HF, og medlem av vår referansegruppe, forsvarer sin avhandling for graden doctor philosophiae (dr.philos.).
Tid og sted: Disputas: Gisle Langslet 24. apr. 2018 12:30, Rødt auditorium (2), Rikshospitalet (B), Sognsvannsveien 20
Familiær hyperkolesterolemi (FH) skyldes en genfeil som fører til dobbelt så høyt kolesterol som normalt. Hvis en forelder har genfeilen er det 50 % sjanse for at barnet arver den. FH forekommer hos 1 av 200-300 personer.
Det høye kolesterolet fører til økt kolesterolavleiring i blodårene og økt risiko for å få hjertesykdom i voksen alder. Dette kan forebygges ved å bruke kolesterolsenkende medisiner, statiner. Behandlingen er livslang. Det er anbefalt å starte med statin fra 8-10 års alder.
I avhandlingen Treatment and long term follow-up of children and young adults with familial hypercholesterolemia viser Gisle Langslet og medarbeidere at behandling med rosuvastatin i 2 år og atorvastatin i 3 år, er trygg og effektiv hos barn med FH i alderen 6-17 år. Det «dårlige» LDL-kolesterolet ble senket med rundt 40 %. Det var ingen alvorlige bivirkninger og ingen effekt på vekst eller pubertetsutvikling.
Økt veggtykkelse i halspulsåreveggen er et tidlig tegn på kolesterolavleiring. Allerede før 8 års alder var det forskjell i veggtykkelsen i halspulsårene mellom barn med FH som ikke var behandlet, og søsken som ikke hadde FH. Etter 2 års behandling med rosuvastatin av barna med FH var det ikke lenger forskjell i åreveggtykkelsen mellom søsken med og uten FH.
Etterlevelse og effekt av behandling hos 67 unge voksne med FH som hadde startet med kolesterolsenkende medisin rundt 15 års alder ble undersøkt i en annen studie. Ved oppfølging etter 10 år hadde 25 % sluttet å bruke medisinen og bare 6 % var godt nok behandlet.
Den siste studien undersøkte behandling av 302 barn med FH ved Lipidklinikken i 2014-2016. Statinbehandling ble startet ved 12,5 års alder, 59 % var behandlet på siste visitt og 71 % av dem som var stabilt behandlet nådde behandlingsmålet.
Konklusjonen er at tidlig start av statinbehandling hos barn og unge med FH er trygg og kan bremse avleiringen i blodåreveggene. Det er viktig med regelmessig oppfølging for å sikre god etterlevelse av behandlingen.